La Food and Drug Administration ha approvato Tregzi (Orca-T), la prima terapia cellulare ingegnerizzata basata su cellule T regolatorie (Treg) altamente purificate, indicata per i pazienti adulti con neoplasie ematologiche candidati a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
Sviluppata dalla biotech statunitense Orca Bio, la terapia è indicata nei trapianti da donatore compatibile dopo un regime di condizionamento mieloablativo, trattamento preparatorio che elimina il midollo osseo del paziente prima del trapianto. L’obiettivo è favorire la ricostituzione del sistema immunitario e ridurre il rischio di malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD), una delle principali complicanze della procedura.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III Precision-T, condotto in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, leucemia linfoblastica acuta, sindromi mielodisplastiche e leucemia acuta a fenotipo misto.
A dodici mesi, il 78% dei pazienti trattati con Tregzi più tacrolimus era libero da GVHD cronica, rispetto al 38% di coloro che erano stati sottoposti a trapianto allogenico convenzionale con tacrolimus e metotrexato. L’incidenza della GVHD cronica è stata del 13% vs 44%, mentre la sopravvivenza globale ha raggiunto il 94% rispetto all’83% registrato nel gruppo di controllo.
Anche il profilo di sicurezza è apparso favorevole. L’incidenza di GVHD acuta grave (grado 3 o 4) a 180 giorni dal trapianto è risultata del 6% nei pazienti trattati con Tregzi e tacrolimus, rispetto al 10% osservato con la procedura standard.
